Emflaza, Tratament pentru distrofia musculară Duchenne

Autor: Lavinia Elena Niculicea

Deflazacort, cu denumirea comercială Emflaza, Marathon Pharmaceuticals, este un corticosteroid care se utilizează pentru tratamentul persoanelor cu distrofie musculară Duchenne, cu vârsta de 5 şi peste, indiferent de mutaţia genetică care a cauzat boala.
    
Ce este Deflazacort şi cum funcţionează?

Deflazacortul este un precursor corticosteroid, ceea ce înseamnă că acesta este o substanţă din care se formează un glucocorticoid activ, 21-desDFZ. Acesta acţionează prin intermediul receptorilor glucocorticoizi pentru a exercita efecte imunosupresive şi antiinflamatoare.

Mecanismul exact prin care acest medicament funcţionează la persoanele cu distrofie musculară Duchenne nu este încă cunoscut.

Aprobarea medicamentului Emflaza de către Administraţia pentru Produse Alimentare şi Medicamente din Statele Unite ale Americii (FDA) s-a bazat pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a avut loc în SUA şi Canada.

Acest studiu cu durata de 52 săptămâni, a inclus 198 de băieţi cu vârsta cuprinsă între 5-15 ani cu distrofie musculară Duchenne, ambulatoriu sau nu.

În partea 1, pacienţilor li s-a administrat fie deflazacort (0,9 sau 1,2 mg / kg în fiecare zi), un corticosteroid comparabil (prednison), sau placebo, timp de 12 săptămâni. În partea 2, după cele 12 săptămâni, celor din grupul placebo le-a fost administrat fie deflazacort, fie un produs medicamentos de comparaţie activ, timp de 40 de săptămâni. Participanţii care erau deja sub un tratament activ (fie deflazacort sau fie prednison), au continuat acest tratament pentru acele 40 de săptămâni.

Forţa musculară medie a reprezentat măsura eficacităţii acestui studiu, iar modificările în ceea ce priveşte forţa musculară s-au dovedit a fi semnificativ mai mari în săptămâna a 12-a la băieţii care au luat deflazacort (0,9 mg / kg în fiecare zi), comparativ cu placebo (nu a fost observat nici un beneficiu suplimentar semnificativ în dozele mai ridicate).

Forţa musculară a continuat să crească până în a 52-a săptămână în acest grup, ceea ce demonstrează persistenţa efectului benefic al acestui tratament.

Mai multe tipuri de evaluări ale funcţiei participanţilor (intervalul de timp în care se ridică în picioare din poziţia culcat pe spate, în care urca patru scări şi timpul de mers pe jos sau de a alerga 30 de picioare - 9 m), de asemenea, au favorizat medicamentul deflazacort (0,9 mg / kg) în săptămâna a 12-a, comparativ cu placebo.

Participanţii care au urmat tratamentul cu deflazacort, au luat, de asemenea, mai puţin în greutate decât participanţii care au urmat tratamentul cu prednison. Cele mai frecvente reacţii adverse în urma tratamentului au fost apariţia sindromului Cushing (este reprezentat de expunerea organismului o perioada îndelungată la concentraţii prea mari de cortizol), eritemul, hirsutismul, creşterea în greutate, durerile de cap şi rinofaringita.

Acest studiu de faza 3 a fost completat în 1995, însă rezultatele au fost publicate tocmai în noiembrie 2016 (în revista Neurology), deoarece sponsorul studiului iniţial a fost achiziţionat de către o altă societate, care a decis să nu continue dezvoltarea acestuia în S.U.A.

Un studiu mai recent (NCT02251600), ce a inclus 29 de băieţi cu distrofie musculară Duchenne, cu vârsta cuprinsă între 6-12 ani, a evaluat medicamentul deflazacort comparativ cu placebo, timp de doi ani. Îmbunătăţirile înregistrate în ceea ce priveşte puterea musculară nu au fost conform statisticii, probabil din cauza unui număr limitat de pacienţi aflaţi în studiul placebo, însă au favorizat tratamentul cu deflazacort.

Studiile suplimentare efectuate pe pacienţii cu distrofie musculară Duchenne, planificate de compania biofarmaceutică Marathon pentru Emflaza, include un studiu care examinează siguranţa şi eficacitatea administrării de doze diferite la pacienţii mai tineri, precum şi un studiu privind siguranţa şi eficacitatea la pacienţii non-ambulatorii.

Indicaţii şi efecte secundare

Emflaza este primul corticosteroid aprobat de FDA pentru a trata toţi pacienţii cu distrofie musculară Duchenne.

Efectele secundare obişnuite includ umflături faciale sau apariţia sindromului Cushing, creşterea în greutate, creşterea apetitului, infecţii ale tractului respirator superior, tuse, urinare frecventă în timpul zilei, creşterea părului nedorit, obezitate centrală şi răceli.

Persoanele care utilizează Emflaza nu sunt sfătuite să fie vaccinate cu vaccinuri virale vii sau cu vaccinuri vii atenuate. În cazul vaccinărilor noi sau de rapel trebuie să se discute mai întâi cu un medic.
    
Sursa...