Primele date despre terapia genica anti imbatranire sau prelungirea duratei de sanatate

O companie de inginerie genetică raportează că un tratament experimental a alungit telomerii directorului său executiv.

Anul trecut, Elizabeth Parrish, Director General Executiv la compania de inginerie genetică BioViva localizată la Seattle, s-a suit într-un avion spre Columbia, unde a primit mai multe injecţii cu două terapii genice experimentale, pe care compania sa le-a dezvoltat. Una dintre ele este destinată să lungească capetele cromozomilor ei (numiţi telomeri), în timp ce cealaltă terapie ţinteşte creşterea masei musculare. Ideea este că împreună aceste tratamente ar ,,comprima mortalitatea”, a declarat Parrish pentru The Scientist, prin îndepărtarea bolilor legate de îmbătrânire, – permiţându-le oamenilor să trăiască mai sănătos, mai mult.

Pe site-ul său, săptămâna trecută (22 aprilie), BioViva a raportat primele rezultate ale tratamentului lui Parrish, telomerii leucocitelor ei au crescut mai mult, de la 6.71 kb în septembrie 2015 la 7.33 kb în martie 2016. Întrebarea care se pune acum: Ce înseamnă asta?

Compania a anunţat răspunsul lui Parrish, ca fiind un succes împotriva îmbătrânirii umane, ,,inversând 20 de ani de scurtare normală a telomerilor”.

De-a lungul conversaţiei telefonice, Parrish a fost mai chibzuită în a discuta implicaţiile descoperirii. Scenariul în cel mai bun caz ar fi că noi am adăuga 20 de ani sănătăţii, leucocitelor şi sistemul imunitar ar fi mai productiv şi ar prinde mai mult din ,,băieţii răi”, a declarat ea. Dar noi trebuie să aşteptăm şi să aflăm. Dovada va fi în date.

Mai multe date sunt necesare înainte de a afirma succesul împotriva îmbătrânirii, a spus Dana Glei, cercetător principal la Universitatea Georgetown. Nu am stabilit o legătură cauzală între lungimea telomerilor şi sănătate, a declarat ea pentru The Scientist. Dacă părul este argintiu, vopsirea părului, nu te va face să trăieşti mai mult.

Nimeni nu ne va da răspunsul, dar experimentul personal al lui Parrish este începutul a ceea ce BioViva speră să realizeze: primele studii clinice, folosind o terapie genică pentru a bloca îmbătrânirea şi pentru a creşte durata de sănătate.

Abordarea companiei este susţinută de dovezi preclinice – în special, aceea din grupul Mariei Blasco de la Centrul Naţional Spaniol de Cercetare a Cancerului (CNIO), din Madrid. În 2012, echipa Blasco a raportat rezultatele unei terapii genetice telomerice pe şoareci. Enzima telomerază, codificată de gena TERT, lungeşte telomerii.

,,Am demostrat că terapia genică Tert-AAV9 a fost suficientă pentru a întârzia afecţiunile legate de vârstă şi a extinde atât longevitatea medie, dar şi maximă, la şoareci.” Blasco, care nu este implicată cu BioViva, a declarat pentru The Scientist într-un e-mail. Multe patologii au fost întârziate, inclusiv cancerul.

Echipa Blasco a demonstrat până acum că terapia genică telomerică poate diminua anumite boli legate de îmbătrânire, la şoareci, de asemenea. Unele boli umane sunt produsul telomerilor mai scurţi decât de obicei, a remarcat Abraham Aviv, care studiază terminaţiile cromozomilor la Rutgers New Jersey Medical School. Cu toate acestea, ideea că în populaţia generală telomerii relativ scurţi sunt răi şi telomerii lungi sunt buni este o absurditate, a scris el într-un e-mail.

„Lungimea telomerilor este asociată – în direcţii opuse – cu bolile cardiovasculare şi riscul de cancer. Mă refer la acest fenomen ca la un compromis între bolile cardiovasculare şi cancer, care defineşte în mare măsură longevitatea oamenilor contemporani”, a adăugat Aviv.

Însă lungimea telomerilor nu este un bun prezicător al mortalităţii. La începutul acestei luni, Glei şi colegii său s-au uitat la cât de bine lungimea telomerilor leucocitelor s-a corelat cu moartea în termen de cinci ani. După ajustarea în ce priveşte vârsta şi sexul, au descoperit că mai mult de o duzină de alte măsurători – de la starea de sănătate auto-raportată la nivelurile proteinei reactive C –au fost mai bune la estimarea mortalităţii în decurs de 5 ani.

Aviv a arătat spre o altă slăbiciune potenţială a datelor BioViva: eroarea de măsurare. Diferenţa de 9 % dintre lungimea telomerilor lui Parrish dinainte şi după este ,,în eroarea de măsurare a majorităţii laboratoarelor”, a declarat el. Aşadar, nu sunt impresionat de diferenţa dintre aceste două valori, bazate pe un singur caz.

Laboratoarele SpectraCell amplasate în Houston au efectuat testul lungimii telomerilor pentru BioViva. Jonathan Stein, directorul de ştiinţă şi calitate la SpectraCell, a declarat pentru The Scientist că majoritatea analizelor ale lungimii telomerilor au o variaţie de 8% , iar testul firmei sale este în conformitate cu acel număr.

Cealaltă terapie genică pe care Parrish a primit-o – gena care codifică proteina follistatin – este susţinată de date umane, cel puţin în contextul persoanelor care suferă de boli musculare. Nu există încă date care să demonstreze efectele terapiei genice follistatin asupra pierderii musculare în legătură cu îmbătrânirea. Follistatin inhibă miostatina, proteină care pune întreruperi în creşterea muschilor, şi prin urmare o face o terapie atractivă pentru distrofiile musculare. Primele studii clinice cu privire la şase persoane cu distrofia musculară Becker, de exemplu, au arătat că patru dintre ei au putut merge pe distanţe mai lungi, după terapia genică follistatin. Parish a spus că se aşteaptă ca datele RMN cu privire la răspunsul muşchilor ei la tratament să fie în aproxiamtiv o lună.

,,Traducerea acestor rezultate la bolile umane (sindroamele telomerilor ori anumite boli legate de vârstă fără tratamente eficiente) poate fi de interes în cadrul studiilor clinice aprobate de agenţiile de reglementare corespunzătoare” a spus Blasco.

Munca cu agenţiile de reglementare a reprezentat un punct de coeziune pentru BioViva, prin urmare călătoria lui Parrish spre Columbia. Mutarea ei controversată – de a mărgini supravegherea.

Departamentului pentru Medicamente şi Hrană al Agenției Federale pentru Sănătate din SUA prin primirea terapiei genetice în afara ţării – a determinat un membru al consiliului consultativ al companiei, Universitatea George Martin din Washington, să demisioneze, a raportat MIT Technology Review în luna octombrie. Parrish a spus că ea acum călătoreşte prin lume pentru a găsi un partener de reglementare dispus să aprobe studiile clinice pe oameni. ,,Când am început să cercetez asta, mi s-a părut o ştiinţă nebună”, a spus ea. ,,Dar este o ştiinţă nebună al cărui timp a sosit.”

Scopul lui Parrish de a extinde durata de sănătate, cu toate astea este orice, cu excepţia că e nou. De la medicină la meditaţie, cercetătorii caută modalităţi de a menţine oamenii sănătoşi cât mai mult timp. Şi avem unele intervenţii dovedite, a subliniat Glei.

,,Concluzia mea ar fi că dacă vrei să trăieşti mai mult, ar fi mult mai bine să fumezi mai puţin şi să faci mai mult exerciţiu fizic decât să încerci să-ţi lungeşti telomerii.”

Sursa materialului: http://www.the-scientist.com/?articles.view/articleNo/45947/title/First-Data-from-Anti-Aging-Gene-Therapy/

Photo credit: FLICKR, HEY PAUL STUDIOS

Autor: Lavinia Elena Niculicea