Primul pacient cu distrofie musculara tratat in studiul terapiei genice Follistatin

CLEVELAND şi COLUMBUS, Ohio, 13 aprilie, 2015:

Biotehnologia Milo a anunţat primul pacient cu distrofie musculară Duchenne (DMD), care a fost tratat cu terapia genică follistatin la Nationwide Children's Hospital (Spitalul Naţional pentru copii). Terapia, furnizată prin injecţie intramusculară, este proiectată pentru a menține sau a restabili funcţia musculară la baieţii afectaţi cu distrofie musculară Duchenne. Acest studiu clinic cu şase pacienţi rezultă dintr-un studiu al terapiei cu pacienţi diagnosticaţi cu distrofie musculară Becker, care a demonstrat iniţial siguranţă şi eficacitate. Rezultatele acestui studiu au fost publicate în numărul din ianuarie 2015, al Jurnalului Terapiei Moleculare.

Studiul este condus de Dr. Jerry Mendell, la Spitalul Naţional pentru copii. Potrivit dr. Mendell: ,,Studiul în distrofia musculară Becker a fost primul studiu clinic de terapie genică pentru a demonstra îmbunătăţirea funcţională în orice formă de distrofie musculară, şi un progres major pentru cei care suferă de boli musculare."

Studiu în distrofia musculară Duchenne este finanţat de către Alianţa Duchenne, care a coordonat fonduri de la 15 fundații pentru boli, din întreaga lume.

Terapia, dezvoltată la Nationwide Children's Hospital, de către Dr. Mendell şi Dr. Brian Kaspar, se bazează pe livrarea unui virus adeno-asociat de follistatin 344 pentru a creşte puterea musculară şi pentru a preveni pierderea musculară şi fibroza. Deoarece mecanismul de acţiune al lui follistatin nu este pe o mutaţie specifică, acesta ar putea ajuta potenţial şi alte forme de distrofie musculară.

Un alt studiu clinic al terapiei cu gena follistatin la pacienţi cu miozită cu corpi de incluziune este, de asemenea, condus la Nationwide Children's Hospital.

,,Suntem încântaţi de potenţialul larg al acestei terapii şi lucrăm cu fundaţii şi cu susţinători ai pacienţilor pentru a lansa studii suplimentare”, a spus Directorul General Executiv de la Milo, Al Hawkins.

Despre Biotehnologia Milo

Biotehnologia Milo este o companie de lansare a fazelor clinice care dezvoltă terapii pentru a întări muşchii şi pentru a îmbunătăţi viaţa pacienţilor cu boli neuromusculare. Programul său de top, follistatin 344 cu virus de tip adeno-asociat1 (AAV1-FS344), conduce la expresia locală a follistatinului, un inhibitor potent ligand a factorului de creştere şi transformare beta (TGFβ). Tehnologia de bază Milo a fost dezvoltată la şi este autorizată exclusiv de Nationwide Children's Hospital în Columbus, Ohio; compania are sediul în Cleveland, Ohio, și a primit fonduri de la JumpStart Inc., the Cuyahoga County North Coast Opportunities Fund şi de la programul SBIR pentru Boli Rare NIAMS.

 Pentru mai multe informații accesați www.milobiotechnology.com

Despre Nationwide Children's Hospital

Clasat pe locul 7 din doar 10 spitale pentru copii în U.S. News & World Report's 2014-15 ,,Lista de Onoare al Celor mai bune Spitale pentru Copii din America” (,,America's Best Children's Hospitals Honor Roll") şi printre primele 10 în Revista pentru Părinţi 2013 (Parents magazine's 2013) în lista ,,Celor mai bune spitale pentru copii”, Nationwide Children’s Hospital este una dintre cele mai mari reţele naţionale de asistenţă medicală, pediatrică, non-profit, de sine stătătoare, care oferă îngrijire sugarilor, copiilor şi adolescenţilor precum şi pacienţilor adulţi cu boală congenitală.

Domiciliul Departamentului de Pediatrie al Colegiului de Medicină, Universitatea de Stat din Ohio, Facultatea Nationwide Children’s instruieşte următoarea generaţie de medici pediatri, oameni de ştiinţă şi specialişti în pediatrie. Institutul de Cercetare la Spitalul Naţional pentru copii este unul din top 10 Institute Naţionale de Sănătate cu facilităţi de cercetare pediatrică, finanţate autonom din Statele Unite, sprijinind cercetarea de bază, clinică, translaţională şi a serviciilor de sănătate. Institutul de Cercetare cuprinde trei facilităţi de cercetare în valoare totală de 525.000 de metri pătraţi, dedicate cercetării. Mai multe informaţii sunt disponibile la NationwideChildrens.org/Research.

Despre Alianţa Duchenne

Alianţa Duchenne este un grup de organizaţii independente, non-profit, dedicat înfrângerii distrofiei musculară Duchenne. Alianţa Duchenne lucrează pentru a promova o mai bună colaborare între mai multe organizaţii non-profit din întreaga lume, angajată să învingă distrofia Duchenne şi să îmbunătăţească viaţa celor care trăiesc cu această boală progresivă şi debilitantă care duce la pierderea musculară.

Fundaţiile membre ale Alianţei Duchenne colaborează pentru a co-identifica, co-revizui şi co-finanţa cea mai promiţătoare cercetare biomedicală. Fondul de cercetare al Alianţei Duchenne a fost creat pentru a eficientiza programele lor biomedicale de cercetare.

Contact Al Hawkins
Email info@milobiotechnology.com
Website www.milobiotechnology.com

Sursa materialului: http://www.prnewswire.com/news-releases/first-duchenne-muscular-dystrophy-patient-treated-in-follistatin-gene-therapy-trial-300064098.html

Photo credit: http://www.world-of-peptides.com

Autor: Lavinia Elena Niculicea